Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) сегодня одобрило новое назначение препарата Jakafi (ruxolitinib), который теперь может применяться для лечения истинной полицитемии – хронического заболевания костного мозга. Jakafi является первым препаратом, одобренным FDA для лечения этого заболевания.
Истинная полицитемия возникает, когда костный мозг производит слишком большое количество красных кровяных телец. Также у пациентов может наблюдаться увеличение количества белых кровяных телец и тромбоцитов. Избыточное количество кровяных клеток может привести к увеличению селезенки, нарушению свертываемости крови, а также образованию тромбов вблизи поверхности кожи (флебит). Помимо этого, повышается риск возникновения инсульта или сердечного приступа.
Новым показанием к назначению Jakafi является истинная полицитемия у пациентов с неадекватным ответом или непереносимостью гидроксимочевины, другие препараты в большинстве случаев назначаются для сокращения количества красных кровяных телец и тромбоцитов в крови. Jakafi ингибирует энзимы JAK1 и JAK2 (янус-киназы) участвующие в регуляции кроветворной системы и иммунологическом функционировании. Одобрение препарата для лечения истинной полицитемии поможет сократить случаи увеличения селезенки (спленомегалия), а также снизить необходимость во флеботомии – процедуре по выведению избыточной крови из организма.
Ричард Пасдар, д. м. н., руководитель Отдела гематологических и онкологических препаратов из Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA утверждает: «Одобрение Jakafi для лечения истинной полицитемии подтверждает необходимость разработки препаратов в соответствии с новыми данными о механизмах возникновения заболеваний». «Клиническое исследование по оценке Jakafi подтвердили значительное уменьшение объема селезенки и снижение необходимости во флеботомии для контроля заболевания.
Безопасность и эффективность Jakafi для лечения истинной полицитемии оценивалась в ходе клинического исследования при участии 222 пациентов с продолжительностью заболевания минимум 24 недели, неадекватным ответом либо непереносимостью гидроксимочевины, которые прошли флеботомию и у которых выявлено увеличение селезенки. Участники были рандомизированы на получение Jakafi или наилучшей доступной терапии по определению исследователей.
Данное исследование разработано для оценки снижения необходимости во флеботомии у пациентов в период с 8-ой по 32-ую неделю, помимо уменьшения объема селезенки минимум на 35% к 32-ой неделе лечения. По результатам исследования, снижение необходимости во флеботомии и уменьшение объема селезенки наблюдалось у 21% пациентов, получавших Jakafi и у 1 % пациентов, получавших наилучшую доступную терапию.
Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с лечением Jakafi у пациентов с истинной полицитемией, являлись снижение количества красных кровяных телец (анемия) и количество тромбоцитов (тромбоцитопения). Наиболее распространенными негематологическими побочными эффектами являлись головокружение, запор и опоясывающий лишай.
Применение Jakafi для лечения истинной полицитемии одобрено FDA по программе приоритетного рассмотрения, т.к. на момент подачи заявления, было продемонстрировано значительное улучшение показателей безопасности и эффективности по сравнению с доступной терапией при лечении данного заболевания с угрозой для жизни. Статус приоритетного рассмотрения предоставляет ускоренное рассмотрение заявки на одобрение препарата. Jakafi также присвоено специальное обозначение препарата, предназначенного для лечения редкого заболевания.
В 2011 году Jakafi был одобрен FDA для лечения другого заболевания костного мозга – миелофиброза промежуточного или высокого риска, в том числе первичного миелофиброза, пост-истинной полицитемии миелофиброза и пост-эссенциальной тромбоцитемии миелофиброза.
Jakafi выпускается компанией Wilmington, Delaware.
Источник: университетская-клиника.рф
