Заболевания, имеющие низкую частоту встречаемости, часто требует редких лекарств, получивших также название «орфанные» препараты (от “orphan” — сирота).
Их производство, в связи с малым оборотом является коммерчески невыгодным, а распространение имеет свою специфику, отличную от обычных закономерностей рынка лекарственных средств. Процесс разработки препарата, от получения активного вещества до выпуска лекарства занимает годы, требует значительных финансовых затрат и связан с большими рисками, поскольку, в среднем, из 10 попыток лишь одна окажется удачной.
Таким образом, разработка препаратов, покупателями которого станет небольшое количество людей, экономически нецелесообразно. Кроме того, к редким лекарствам относятся средства, запрещенные к использованию или снятые с производства. Следовательно, не во всех случаях поиск лекарств в аптеках может привести к желанному результату, правда, если решение этой проблемы берет на себя государство, вкладывая средства в разработку редких лекарств, то люди с редкими заболеваниями могут считать себя вполне защищенными.
Такие программы существуют в США (с 1983 г.), Японии (1993), Австралии (1997) и странах ЕС (1999).
